前臨床試験と第0相
人での試験前には、微生物や動物などを用いて毒性、薬物動態、薬力学を調べる前臨床試験が行われる。任意の第0相では、通常10〜15人に治療量未満の微量を投与し、人での初期的な薬物動態と薬力学を確認する。[1]
第I相と第II相
第I相は通常20〜80人の健康な志願者を対象に、安全な用量範囲、有害作用、最大耐用量などを調べる。抗がん薬では患者が対象となることがある。第II相は通常100〜300人の対象疾患患者で、予備的な有効性、用量、安全性を評価する。[1]
第III相と第IV相
第III相は通常1000〜3000人規模で、標準治療などと比較しながら安全性と有効性を最終確認する。承認後の第IV相では、長期的影響、まれで重い有害作用、新たな患者集団での使用、最適な利用法などを監視する。[1]
