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アダプティブ臨床試験

2026年8月26日 09:37 / 雨崎ハーリィ に保存された版

アダプティブ臨床試験は、試験開始前に定めた規則に従い、試験中に蓄積するデータを用いて試験の進め方を変更できる臨床試験デザインである。[1]

基本的な考え方

変更対象には、登録人数、治療群への割付確率、組み入れ基準、追跡期間などが含まれ得る。アダプティブ・エンリッチメントでは、中間解析の結果に応じて特定のサブグループの登録を継続または中止する。[1]

統計的な設計

適応の規則はあらかじめ計画され、第一種過誤、検出力、標本数分布、治療効果推定の偏りや精度などを検討する必要がある。複数の仮説を扱う場合には、多重性への対応も重要となる。[1]

利点とトレードオフ

資料中のシミュレーションでは、状況によって標準デザインより期待標本数を減らせる一方、最大標本数が大きくなる場合が示されている。すべての試験で有利になるわけではなく、登録速度や主要評価項目が得られるまでの時間などに左右される。[1]

エビデンス・科学的評価

適切に最適化されたアダプティブ・エンリッチメントデザインは、一部の状況で標準デザインより期待標本数を減らし得る。[1]

安全性・注意点

適応的な変更を無計画に行うのではなく、事前規則と第一種過誤の制御を含む統計的設計が必要である。[1]