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遺伝子と遺伝子治療

2026年8月22日 11:55 / 雨崎ハーリィ に保存された版

遺伝子はDNAの一部で、身体の発育や機能に必要な蛋白質の作り方などを伝える情報である。遺伝子治療は遺伝情報を変化させて病気を治療・予防する方法である。[1]

概要

遺伝子変異は親から受け継ぐ場合、加齢で生じる場合、化学物質や放射線など環境要因に関連して生じる場合がある。多くの変化は影響しないが、一部は蛋白質の働きを変えて遺伝性疾患につながる。[1]

特徴・対応

遺伝子治療には体外で細胞を改変して戻すex vivo法と、体内へ遺伝物質を届けるin vivo法がある。正常遺伝子の導入、異常遺伝子の修復、発現量の調整、ゲノム編集などの方法が研究・利用されている。[1]

エビデンス・科学的評価

遺伝子治療は従来の薬や手術とは異なり、病気の原因となる遺伝情報そのものを標的とする。[1]

安全性・注意点

適応、長期的影響、利用可能性は治療法ごとに異なるため、専門的な遺伝医療の評価が必要である。[1]